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一般來(lái)說(shuō)，普通人輕微劃傷后血液很快就會(huì )凝固，而對血友病患者而言，一個(gè)小小傷口損傷都會(huì )造成很大的傷害。目前，美國和歐洲大約有1600萬(wàn)B型血友病患者，A型血友病更為常見(jiàn)，約為前者的五倍。

澳大利亞制藥商CSL Behring旗下藥物Hemgenix獲批，給B型血友病患者帶來(lái)了治愈希望，但高昂的定價(jià)令普通人難以企及。

周二，美國衛生監管機構（FDA）批準了基因藥物Hemgenix，通過(guò)一次性注射使患者免于常規治療，但每劑定價(jià)高達350萬(wàn)美元，是全球最昂貴的藥物。

一項針對該療法的關(guān)鍵研究發(fā)現，Hemgenix僅需要注射一次，就能使得年平均出血率下降54%，更為重要的是，它還可以使94%的患者擺脫耗時(shí)耗錢(qián)的終生凝血因子注射。

作為一種遺傳性疾病，B型血友病致病機制是基因缺陷導致第九凝血因子缺失或不足，按照常規療法，血友病患者需要終身定期注射第九凝血因子（IX）。

由于血友病的本質(zhì)就是基因受損，Hemgenix的基因療法是對癥下藥，其治療原理是將一種能夠產(chǎn)生缺失凝血因子的基因輸送到肝臟中細胞，使患者自身能夠產(chǎn)生IX蛋白因子。

美國FDA生物制品評估與研究中心主任Peter Marks表示，盡管已經(jīng)有治療血友病的藥物，但防止和治療出血的方法可能會(huì )降低患者的生活質(zhì)量。Hemgenix代表著(zhù)這一疾病治療領(lǐng)域的重要進(jìn)展。

高昂定價(jià)惹爭議，最貴藥物商業(yè)化之路前途未卜

“天價(jià)”一直是新藥的一個(gè)問(wèn)題，諾華制藥公司（Novartis AG）用于治療嬰兒脊髓性肌萎縮癥的Zolgensma在2019年獲批時(shí)的價(jià)格為210萬(wàn)美元，而藍鳥(niǎo)生物公司（Bluebird Bio Inc．）用于治療血液疾病β地中海貧血的Zynteglo在今年早些時(shí)候的定價(jià)為280萬(wàn)美元。

然而，渤健的阿爾茨海默病藥物Aduhelm和藍鳥(niǎo)生物的Zynteglo等藥物均因成本高昂導致商業(yè)化不理想。

生物科技投資人、Loncar投資CEO Brad Loncar對此表示，雖然定價(jià)要比預期略高，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因為現有的血友病療法同樣很昂貴，另一方面，血友病患者長(cháng)期處于擔憂(yōu)出血的恐懼中。

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