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美國食品藥品監督管理局(FDA)一位高級官員周一表示，該機構需要考慮加快基因療法的審批，這是一種通常用于加快癌癥藥物進(jìn)入市場(chǎng)的監管途徑。

具體來(lái)說(shuō)，美國FDA生物制劑即研究中心主任Peter Marks博士表示，該機構將支持在基因治療臨床研究中使用可測量的生物標志物，作為其他生物指標的替代品，以幫助開(kāi)發(fā)人員獲得“加速批準”。

據了解，美國FDA的加速批準計劃側重于替代終點(diǎn)，如放射圖像和身體體征，這些終點(diǎn)被認為可以預測臨床效益，但不是臨床效益的直接衡量標準。

盡管如此，由于使用替代終點(diǎn)縮短了批準時(shí)間，該計劃仍加速了未滿(mǎn)足醫療需求的藥物進(jìn)入市場(chǎng)的速度。

Marks表示：“美國FDA認為基因治療是一個(gè)極好的機會(huì )，可以加速為罕見(jiàn)疾病患者提供潛在的拯救生命的療法?！?/p>

值得一提的是，Sarepta Therapeutics(SRPT.US)曾尋求加速批準其基因療法SRP-9001治療杜氏肌營(yíng)養不良癥(Duchenne Muscular Dystrophy)，該公司稱(chēng)美國FDA計劃召開(kāi)AdCom會(huì )議，討論該治療的可批準性。

除此之外，其他領(lǐng)先的基因治療開(kāi)發(fā)商包括：bluebird bio (BLUE.US)、CRISPR Therapeutics (CRSP.US)、Iovance Biotherapeutics (IOVA.US)、unique NV(QURE.US)、Taysha gene Therapies (TSHA.US)、拜瑪林制藥(BMRN.US)、Regenxbio(RGNX.US)。

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