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近日，基因療法公司四川至善唯新生物科技有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“至善唯新”）成功完成逾2億元人民幣A+輪融資。本輪融資由國投創(chuàng )業(yè)領(lǐng)投，磐霖資本及安信國生基金等跟投，上一輪投資方正心谷資本持續追加投資。BMD資本擔任本輪融資的獨家財務(wù)顧問(wèn)。本輪融資主要用于至善唯新現有多個(gè)產(chǎn)品管線(xiàn)的臨床推進(jìn)和臨床前管線(xiàn)的拓展以及公司人才團隊的擴展和完善。

四川至善唯新有限公司成立于2018年6月，是一家專(zhuān)注于rAAV基因治療原創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)的生物科技公司，公司在高效的基因表達盒設計和載體生產(chǎn)優(yōu)化方面擁有多項專(zhuān)利與技術(shù)，在研管線(xiàn)涵蓋血液、中樞神經(jīng)系統、代謝系統等多個(gè)臨床適應癥。首個(gè)自主研發(fā)的用于血友病B的體內基因治療產(chǎn)品ZS801已于2022年8月獲得臨床批件，目前該產(chǎn)品已在中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院開(kāi)展安全性和有效性的臨床研究，該研究首例受試者自2022年3月接受治療后血漿FIX活性水平提升并長(cháng)期穩定表達，隨訪(fǎng)安全性良好。

公司運營(yíng)至今，完成了rAAV基因治療原創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)平臺和臨床轉化全產(chǎn)業(yè)鏈布局，已擁有一支由科學(xué)家和企業(yè)家組成的專(zhuān)業(yè)團隊。創(chuàng )始人董飚教授從事rAAV研究十五年，在基因療法藥物設計與規?；a(chǎn)方面均取得了進(jìn)展。公司擁有新型痘-腺病毒rAAV生產(chǎn)系統，該生產(chǎn)系統可降低生產(chǎn)成本，進(jìn)一步提高基因治療的可及性。核心團隊成員在基因治療藥物設計、臨床前研究、CMC開(kāi)發(fā)、GMP生產(chǎn)、注冊申報、臨床試驗和運營(yíng)管理等方面都擁有豐富的經(jīng)驗。

至善唯新創(chuàng )始人董飚教授表示:“重組腺相關(guān)病毒載體（rAAV）基因藥物是遺傳性、難治性重大疾病的克星，有望實(shí)現‘一針治愈’。至善唯新專(zhuān)注于原創(chuàng )性研發(fā)，建立了啟動(dòng)子、治療基因、衣殼篩選優(yōu)化平臺，覆蓋了基因藥物研發(fā)的各要素。為生產(chǎn)中國患者能夠負擔的rAAV基因新藥，至善唯新已建立了200L懸浮293細胞三質(zhì)粒轉染的生產(chǎn)平臺，正在開(kāi)發(fā)成本進(jìn)一步降低的具有自主知識產(chǎn)權的痘腺病毒生產(chǎn)平臺。目前同瑞金醫院合作開(kāi)發(fā)的高活力IX因子已應用在B型血友病治療的注冊臨床，自主開(kāi)發(fā)的高活力VIII因子及小型肝特異啟動(dòng)子已應用在A(yíng)型血友病的IIT研究中。我們特別感謝生物醫藥優(yōu)秀投資伙伴們對至善唯新的高度信任和大力支持，我們將加速推進(jìn)目前已進(jìn)入臨床階段的項目，并將更多的遺傳病和難治性常見(jiàn)病的原創(chuàng )研發(fā)項目推向臨床?！?/p>

至善唯新聯(lián)合創(chuàng )始人徐麗表示:“我們非常榮幸能夠獲得眾多頂尖生物醫藥領(lǐng)域投資伙伴的認可和支持，也非常感謝團隊的創(chuàng )新和執行能力。雖然基因治療疾病新藥研發(fā)面臨多重挑戰，但隨著(zhù)近期Roctavian、Hemgenix等基因藥物不斷上市，未來(lái)適應癥的不斷拓展，基于技術(shù)成熟帶來(lái)的成本下降及醫保支付的不斷提升等，基因治療藥物價(jià)格將會(huì )逐步下降惠及更多患者。至善唯新自成立至今一直聚焦于差異化源頭創(chuàng )新，通過(guò)基因工程技術(shù)提升藥物活力和優(yōu)化病毒載體生產(chǎn)工藝不斷降低藥物生物成本，我們的愿景是推進(jìn)療效更好、可及性更強的基因治療創(chuàng )新藥早日上市，盡快造福全球患者?！?/p>

國投創(chuàng )業(yè)表示：“基因藥物從基因層面治療疾病，有可能從根本上治愈一些常規療法不能解決的疾病，有望實(shí)現‘一次給藥，長(cháng)期有效，甚至終生治愈’的突破性療效，是國家‘十四五’生物醫藥發(fā)展的重要戰略方向。國投創(chuàng )業(yè)支持產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展和生態(tài)構建。至善唯新以研發(fā)‘國人用得起的基因藥物’為使命，建立了國產(chǎn)自主創(chuàng )新的高效rAAV基因治療研發(fā)和轉化平臺，集基礎研究、基因治療藥物研發(fā)和臨床級重組病毒產(chǎn)業(yè)化制備能力于一體。創(chuàng )始人董飚教授在基因治療領(lǐng)域，尤其是血友病領(lǐng)域有長(cháng)期的研究積累，其在至善唯新的取得的研究進(jìn)展和技術(shù)優(yōu)勢，是中國科學(xué)家踐行自主創(chuàng )新科技成果轉化、造福病患的典范。非常高興至善唯新融入國投創(chuàng )業(yè)CGT生態(tài)圈，我們將充分發(fā)揮自身平臺優(yōu)勢，對接產(chǎn)業(yè)資源，支持公司發(fā)展更上一層樓?！?/p>

磐霖資本創(chuàng )始主管合伙人李宇輝先生表示：“基因治療是磐霖生物醫藥早期投資布局的重點(diǎn)領(lǐng)域。至善唯新創(chuàng )始人董飚教授在A(yíng)AV基因治療領(lǐng)域深耕多年，在基礎研究和產(chǎn)業(yè)轉化端均積累了豐富的經(jīng)驗。公司已搭建AAV基因治療藥物的研發(fā)設計平臺，并形成國內領(lǐng)先的三質(zhì)粒生產(chǎn)體系，實(shí)現了AAV基因治療藥物研發(fā)的全鏈條覆蓋。公司的研發(fā)及生產(chǎn)體系已通過(guò)進(jìn)入臨床階段的血友病B和A管線(xiàn)獲得驗證，很高興在這個(gè)階段投資至善唯新，磐霖對公司后續代謝、衰老等管線(xiàn)推進(jìn)計劃充滿(mǎn)期待?！?/p>

正心谷資本表示:“基因治療作為一種已驗證的新型治療機制，為多種類(lèi)型疾病提供了潛在革命性的治療方式。正心谷非?？春弥辽莆ㄐ碌膱F隊能力、技術(shù)平臺和管線(xiàn)布局，自A輪投資以來(lái)見(jiàn)證了公司高效的運營(yíng)發(fā)展和出色的研發(fā)突破，很高興本輪能繼續支持公司融資，期待公司未來(lái)圍繞臨床未滿(mǎn)足需求，不斷研發(fā)出best in class和first in class的基因治療藥物，造福廣大患者?！?/p>

安信國生微芯基金表示：“AAV載體的基因治療領(lǐng)域是罕見(jiàn)病、神經(jīng)退行性疾病等重大臨床未被滿(mǎn)足需求疾病的潛在治療方案，具有極高的發(fā)展潛力，也是安信布局的重點(diǎn)領(lǐng)域。公司深耕基于A(yíng)AV的基因治療業(yè)務(wù)，目前已構建覆蓋rAAV基因藥物設計全鏈條的DR.AAV平臺、支持rAAV多管線(xiàn)快速推進(jìn)的動(dòng)物模型藥效驗證平臺、成熟高效的三質(zhì)粒體系/新型痘-腺病毒體系三大核心技術(shù)平臺，相關(guān)技術(shù)處于業(yè)內領(lǐng)先水平。安信將充分發(fā)揮優(yōu)勢助力企業(yè)成長(cháng)，相信在董博士及核心團隊帶領(lǐng)下，至善唯新將成為中國基因治療領(lǐng)域的行業(yè)標桿?！?/p>

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