免疫球蛋白A腎小球疾?。ㄏ路Q(chēng)“IgA”）的潛在商業(yè)化價(jià)值正在引起市場(chǎng)關(guān)注。

日前，云頂新耀（1952.HK）管理層宣布旗下用于治療IgA的藥物Nefecon（下稱(chēng)“耐賦康”），有望在今年第四季度獲得中國藥監局的上市批準。

(相關(guān)資料圖)

據了解，耐賦康不僅是全球首個(gè)專(zhuān)門(mén)治療IgA的靶向藥物，同時(shí)也是FDA近50年來(lái)批準的首款用于該領(lǐng)域的藥物，填補了臨床“無(wú)專(zhuān)門(mén)藥可醫”的空白。

此消息刺激了云頂新耀的股價(jià)，6月20日盤(pán)中漲幅一度超過(guò)30%，最終報收于18.74元/股，漲幅達到27.31%，市值同比大漲12.69億元。

之前的6月15日，云頂新耀收盤(pán)漲幅已經(jīng)高達54.01%，市值一日暴漲19.13億元。

點(diǎn)燃二級市場(chǎng)對云頂新耀熱情的另一來(lái)源是，國際制藥企業(yè)諾華（NVS.N）計劃以251.18億元的價(jià)格收購具有腎病管線(xiàn)的美國生物技術(shù)公司 Chinook Therapeutic（KNDY.O），后者的臨床藥物Atrasentan可用于治療IgA。

這被市場(chǎng)視為IgA領(lǐng)域或有較大的發(fā)展潛力，進(jìn)而推動(dòng)了云頂新耀的股價(jià)上漲。

根據管理層預測，耐賦康未來(lái)銷(xiāo)售峰值有望達到50億元，這對于2022年營(yíng)業(yè)收入僅為千萬(wàn)量級的云頂新耀來(lái)說(shuō)無(wú)疑是重大利好。

但不少現實(shí)問(wèn)題仍然橫亙在云頂新耀面前。

一方面，云頂新耀目前在海南的定價(jià)為2.36萬(wàn)元/瓶左右，一療程的費用或將超過(guò)20萬(wàn)元，這對于中國患者的支付能力亦是考驗；另一方面，云頂新耀預計2025年上半年耐賦康可納入醫保目錄，如此一來(lái)“靈魂砍價(jià)”也將成為不可避免的難關(guān)。

價(jià)格策略或將成為云頂新耀的新挑戰。

IgA是腎小球疾病中常見(jiàn)的一個(gè)類(lèi)型，在原發(fā)性腎小球疾病中的比例為45%左右。

公開(kāi)資料顯示，雖然IgA的發(fā)病機理較為復雜，但腸道黏膜免疫異常被業(yè)內視為關(guān)鍵病因。

通俗來(lái)說(shuō)，腸道黏膜感染誘導產(chǎn)生的半乳糖缺陷型的Gd-laA1分子誤入了體循環(huán)中，與人體自身的機體產(chǎn)生的IgG或IgA自身抗體結合，形成含有GD-IgA1的致病性免疫復合物，這些復合物大量沉積在腎小球系膜區，最終導致腎功能惡化。

若無(wú)有效干擾，IgA的病程可能發(fā)展為尿毒癥。如此一來(lái)患者則需要接受透析或腎臟移植，這給家庭帶來(lái)極大的經(jīng)濟壓力。

基于臨床治療的空白，云頂新耀2019年斥資1.08億元從瑞典生物制藥公司Calliditas Therapeutics AB（CALTX.O，下稱(chēng)“Calliditas ”）購得全球首創(chuàng )可用于治療IgA的候選藥物——耐賦康在中國、新加坡等亞洲地區的商業(yè)化權利，并持續推進(jìn)相關(guān)的臨床試驗。

據了解，耐賦康的基本原理就是作用于腸道黏膜免疫異常部位，以此降低循環(huán)Gd-IgA1的水平等，達到治療IgA的效果。

公開(kāi)數據顯示，和安慰劑對比，IgA患者服用耐賦康9個(gè)月以及停藥15個(gè)月后，減少了50%的腎功能下降。

2021年、2022年該藥物先后在美國、歐盟獲批上市，并成為FDA 50年來(lái)首款批準用于治療IgA的藥物。

但由于歐美地區的IgA患病人數較少，該藥物上市后的銷(xiāo)售額相對有限。Calliditas 2022年財報顯示，耐賦康當期銷(xiāo)售額僅為5.36億元。

但IgA在我國卻是常見(jiàn)疾病，且多發(fā)于年輕人。公開(kāi)數據顯示，目前我國IgA患者人數在400萬(wàn)人至500萬(wàn)人之間，其中80%以上的發(fā)病年齡在45歲以下。

正因如此，耐賦康在中國的銷(xiāo)售潛力受到了市場(chǎng)的關(guān)注。

6月19日，云頂新耀的管理層在投資者交流會(huì )上宣布，預計2023年四季度耐賦康有望獲得中國藥監局的上市批準。

不僅如此，云頂新耀的首席執行官羅永慶還在會(huì )上指出，耐賦康的銷(xiāo)售峰值有望達到50億元。

這對于2022年僅有0.71億元收入的云頂新耀來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是一大利好。

6月20日，云頂新耀盤(pán)間漲幅一度超30%，收盤(pán)報18.74元/股，漲幅達到27.31%，市值一日大漲12.69億元。

值得一提的是，在此之前云頂新耀就已經(jīng)受到二級市場(chǎng)的追捧。6月15日收盤(pán)漲幅高達54.01%，市值一日暴漲19.13億元。

市場(chǎng)熱情被點(diǎn)燃與一則消息有關(guān)。

6月15日，諾華宣布以251.18億元的價(jià)格收購具有腎病管線(xiàn)的美國生物技術(shù)公司 Chinook Therapeutic，后者的臨床藥物Atrasentan可用于治療IgA。

不少業(yè)內人士認為，正是巨額的交易引發(fā)市場(chǎng)對于IgA的關(guān)注，從而對云頂新耀重新定價(jià)。

盡管耐賦康療效顯著(zhù)，但商業(yè)化的現實(shí)難題也不少。

一方面，耐賦康的預期定價(jià)并不低，這考驗著(zhù)中國患者的支付能力。

目前耐賦康在美國的定價(jià)約為10萬(wàn)元/瓶，治療費用為70萬(wàn)元到90萬(wàn)元。

國內價(jià)格相對較低。今年4月，海南藥監局優(yōu)先批準耐賦康可用于上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院海南醫院的臨床使用。耐賦康定價(jià)為2.36萬(wàn)元/瓶，按照一療程9瓶計算，患者需支付21.24萬(wàn)元。

但這一價(jià)格對于不少患者來(lái)說(shuō)仍具支付壓力。

云頂新耀針對天價(jià)藥的價(jià)格問(wèn)題對信風(fēng)（ID:TradeWind01）做出了回復，指出年治療費20余萬(wàn)元的價(jià)格體系下已收到多名患者的注冊申請。

“Nefecon落地海南博鰲的EAP項目，每月價(jià)格為2.36萬(wàn)元，治療9個(gè)月，在項目啟動(dòng)后的短短數周內我們就收到數百名患者的注冊?！痹祈斝乱珜π棚L(fēng)（ID:TradeWind01）表示。

事實(shí)上，在無(wú)法全面治愈IgA的情況下，這無(wú)疑是對患者支付能力的極大考驗，也是50億元銷(xiāo)售峰值能否兌現的關(guān)鍵因素之一。

另一方面，根據羅永慶的規劃，耐賦康2025年上半年有望納入醫保，“靈魂砍價(jià)”也是此后銷(xiāo)售額能否實(shí)現的挑戰。

信風(fēng)（ID:TradeWind01）注意到，此前號稱(chēng)“70萬(wàn)一針”、治療脊髓性肌萎縮癥的知名“天價(jià)藥”諾西那生鈉注射液進(jìn)入醫保后的價(jià)格降至3.30萬(wàn)元。

據媒體統計，目前醫保目錄中的藥品年治療費用均未超過(guò)30萬(wàn)元。

國家醫保談判藥品基金測算專(zhuān)家組組長(cháng)鄭杰曾經(jīng)公開(kāi)表示，納入醫保目錄的產(chǎn)品價(jià)格需要考慮人均可支配收入等因素，最大程度惠及居民。

“基金測算追求的不是最低價(jià)，而是合理價(jià)。結合我國城鄉居民人均可支配收入等，綜合考慮患者個(gè)人負擔可承受能力，通過(guò)測算找到一個(gè)絕大部分患者都能夠用的起的價(jià)格，最大范圍惠及百姓，這樣談判才有意義?！编嵔鼙硎?。

曾遭遇醫保談判失敗的百萬(wàn)天價(jià)藥阿基侖賽注射液（奕凱達）如今銷(xiāo)售額并不樂(lè )觀(guān)。作為中國首款CAR-T產(chǎn)品，奕凱達2022年市場(chǎng)銷(xiāo)售額預計僅為3億元左右。

部分市場(chǎng)人士認為，這對云頂新耀來(lái)說(shuō)是個(gè)兩難的選擇。

“這個(gè)是對藥企價(jià)格策略的考驗。如果說(shuō)耐賦康不進(jìn)醫保，按照中國居民的消費水平估計沒(méi)多少人用得起，那規模能不能起來(lái)不好說(shuō)；進(jìn)醫保的話(huà)，肯定是要靈魂砍價(jià)，就看藥企怎么去平衡了?！北本┮晃粍?chuàng )新藥分析師對信風(fēng)（ID:TradeWind01）表示。

但也有市場(chǎng)人士認為，IgA的發(fā)病群體支付能力較強。

“IgA多發(fā)于青壯年，這部分群體可能是愿意付費的，所以預期收益還是在的?！鄙虾Ｒ晃粍?chuàng )新藥研究人員指出。

除此之外，云頂新耀還需要向原研藥廠(chǎng)商Calliditas額外支付相關(guān)費用。

二者的協(xié)議顯示，云頂新耀將在耐賦康實(shí)現預定開(kāi)發(fā)、商業(yè)化等里程碑時(shí)向Calliditas額外再支付7.61億元。

同時(shí)，云頂新耀還需按照耐賦康獲批國家等支付相應比例的特許權專(zhuān)利費，支付年限直至商業(yè)化銷(xiāo)售12年后。

不過(guò)云頂新耀或許還是為中國創(chuàng )新藥企提供了可參照的商業(yè)模式，即聚焦市場(chǎng)患者較多但上市藥物開(kāi)發(fā)較少的領(lǐng)域，以此降低競爭壓力。

但這對于中國創(chuàng )新藥企來(lái)說(shuō)，仍難言簡(jiǎn)單。畢竟云頂新耀主要采用的是引進(jìn)藥物的“取巧”模式，而目前市場(chǎng)真正靠自研能力的中國創(chuàng )新藥企更多仍深陷在“me?too”的泥潭中。

云頂新耀的商業(yè)模式是否具備可持續性，仍需要時(shí)間的核驗。